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Il donatore di midollo non si trova? Per “bambini bolla” c’è alternativa made in Italy

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Il donatore di midollo non si trova? Per “bambini bolla” c’è alternativa made in Italy

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una terapia salva-vita per i “bambini bolla” sarà presto in commercio sotto forma di farmaco.

E’ stata brevettata dai ricercatori dell’Istituto San Raffaele Telethon di Milano.

Si chiama Strimvelis la terapia genica curativa per i bambini, indicata per il trattamento di pazienti con Ada-Scid per i quali non è disponibile un donatore compatibile in base al sistema Hla (human leukocyte antigen) per il trapianto di cellule staminali. 

Strimvelis è frutto di una ricerca italiana, ma anche di una collaborazione avviata nel 2010 tra la farmaceutica britannica Gsk, l’Istituto San Raffaele Telethon per la terapia genica (Hsr-Tiget) e MolMed, nata nel 1996 come spin-off del San Raffaele di Milano.

I “bambini-bolla” somno chiamati così perchè chi è affetto da questa gravissima malattia genetica presenta sin dai primi mesi di vita un sistema immunitario fortemente compromesso che non è in grado di produrre linfociti a causa della mancanza di una proteina, l’adenosina deaminasi fondamentale per la loro produzione.  Per questa ragione sono costretti a vivere in completo isolamento.

Unica terapia risolutiva è il trapianto di midollo osseo, ma in molti casi non esiste un donatore compatibile.

Strimvelis viene somministrato una sola volta, e non richiede la disponibilità di un donatore. 

Le cellule vengono prelevate dal midollo osseo del paziente e viene impiegato un vettore per inserirvi una copia normale del gene di Ada. Le cellule con il gene corretto vengono poi reintrodotte nel paziente attraverso un’infusione endovenosa, dopodiché alcune di queste stesse cellule ritornano nel midollo osseo.

L’autorizzazione all’immissione in commercio di Strimvelis si basa sui dati relativi a 18 bambini guariti con il trattamento sperimentale. 

A tre anni dalla cura è stato registrato un tasso di sopravvivenza pari al 100% per i 12 bambini arruolati nello studio clinico e per gli altri 6 trattati nel frattempo. I risultati completi dell’analisi sono stati pubblicati anche sulla rivista scientifica BLOOD

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