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Malattie rare: studio sulla distrofia muscolare primo in Italia nel bando Aifa, Pisa capofila

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Malattie rare: studio sulla distrofia muscolare primo in Italia nel bando Aifa, Pisa capofila

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Uno studio multicentrico sull’efficacia clinica del trattamento a lungo termine con il farmaco steroideoDeflazacort per i pazienti affetti da distrofia muscolare congenita causata da difetti del gene LMNA, e sulla ricerca di biomarcatori affidabili, si è classificato primo nel bando nazionale per i progetti di ricerca indipendente, in tutto 12, che verranno finanziati sui fondi 2017 dell’Aifa-Agenzia italiana del farmaco per un valore complessivo di 7.670.976,50 di euro.

Lo studio, presentato dal professor Gabriele Siciliano (foto), neurologo responsabile del Programma sulle malattie neuromuscolari e in servizio nell’Unità operativa di Neurologia dell’Aoup, si è posizionato in testa alla graduatoria finale, stilata dalla Commissione Aifa, su un totale di 368 protocolli valutati.

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