Neuroblastoma: la terapia CAR-T delL’Ospedale Bambino Gesù è sicura ed efficace
La conferma definitiva arriva sulle pagine della prestigiosa e assai ambita rivista Nature Medicine: le cellule CAR-T GD2, sviluppate e sperimentate all’Ospedale Pediatrico Bambino Gesù, si dimostrano sicure ed efficaci nel trattamento del neuroblastoma refrattario o recidivante. Lo studio clinico di fase I/II, avviato nel 2018 e ora giunto alla sua analisi finale, conferma e rafforza i dati pubblicati nel 2023 sul New England Journal of Medicine, quando erano stati presentati i primi risultati parziali su un numero più limitato di pazienti (27 invece degli attuali 54).
Con oltre quattro anni di follow-up mediano, la terapia mostra la capacità di indurre remissioni durature e di migliorare in modo significativo la prognosi di una delle forme di tumore pediatrico più difficili da trattare. In tre sottogruppi di pazienti la terapia ha mostrato, inoltre, tassi di risposta e sopravvivenza nettamente superiori alla media: quelli trattati con un basso carico di malattia, quelli trattati dopo aver fallito al massimo due precedenti linee di terapia convenzionali e quelli i cui linfociti da cui sono state generate le cellule CAR-T erano stati raccolti già al momento della diagnosi, prima dell’esposizione alla chemioterapia. «Abbiamo iniziato questo percorso molti anni fa con l’obiettivo di dare una nuova chance di guarigione ai bambini con neuroblastoma – commenta il professor Franco Locatelli responsabile del Centro Studi Clinici Oncoematologici e Terapie Cellulari del Bambino Gesù – I dati pubblicati oggi ci dicono che quella strada era giusta e che siamo sempre più vicini a rendere questa terapia parte integrante delle cure standard».
IL NEUROBLASTOMA
Il neuroblastoma è il tumore solido extracranico più frequente dell’età pediatrica e rappresenta circa il 7-10% dei tumori nei bambini tra 0 e 5 anni. In Italia si registrano ogni anno circa 120-130 nuove diagnosi. Origina dai neuroblasti, cellule del sistema nervoso simpatico, e colpisce più spesso le ghiandole surrenali. Nonostante i progressi terapeutici, le forme ad alto rischio hanno una prognosi ancora sfavorevole: la probabilità di guarigione definitiva con le terapie convenzionali non supera il 45-50%, mentre in caso di recidiva o resistenza alle cure convenzionali la sopravvivenza a due anni resta limitata al 10-15%.
I RISULTATI DEL NUOVO STUDIO
Lo studio ha coinvolto 54 bambini in tutto (35 arruolati nella sperimentazione clinica e 19 trattati in regime di esenzione ospedaliera per le terapie avanzate), che sono stati sottoposti all’infusione di cellule CAR-T GD2 prodotte a partire dai propri linfociti e modificate in laboratorio per riconoscere e distruggere selettivamente le cellule tumorali. Nel complesso, due pazienti su tre hanno risposto positivamente alla terapia e il 40% ha raggiunto una remissione completa a sei mesi dall’infusione.
