Al Policlinico di Milano somministrata la prima terapia genica in Italia per l’Emofilia B
News Scienza e Ricerca
03/122025
Al Policlinico di Milano somministrata la prima terapia genica in Italia per l’Emofilia B
Somministrato con successo al Policlinico di Milano, il primo trattamento genico in Italia per l’emofilia B grave e moderatamente grave.
Al Policlinico di Milano è stata somministrata la prima terapia genica in Italia per il trattamento dell’emofilia B grave o moderatamente grave, una malattia rara ereditaria causata dalla carenza del Fattore IX della coagulazione. La terapia, indicata solo per pazienti adulti, è stata eseguita nel Centro Emofilia del Policlinico di Milano diretto da Flora Peyvandi, riconosciuto come punto di riferimento nazionale e internazionale per le malattie emorragiche congenite e Centro Hub della Regione Lombardia per la Rete Malattie Emorragiche Congenite (MEC).
Il trattamento, recentemente autorizzato dall’Agenzia Italiana del Farmaco e oggi accessibile tramite il Servizio Sanitario Nazionale, consiste in un’unica e irripetibile infusione che permette al corpo di produrre autonomamente il Fattore IX, riducendo in modo significativo la necessità delle infusioni periodiche previste dalle terapie sostitutive tradizionali.
L’emofilia B è una malattia genetica ereditaria caratterizzata dalla carenza del Fattore IX, una proteina essenziale per la coagulazione del sangue. Chi ne è affetto presenta un’elevata tendenza a sviluppare emorragie spontanee o provocate da traumi minimi, spesso localizzate nelle articolazioni e nei muscoli, con il rischio di dolore cronico, danni articolari progressivi e significative limitazioni nella vita quotidiana.
Il Policlinico di Milano conferma, attraverso questo risultato, la propria vocazione a guidare l’introduzione delle terapie avanzate nel sistema sanitario pubblico. Negli ultimi anni l’Ospedale ha eseguito i primi trattamenti italiani di terapia genica per l’emofilia A e ha partecipato a studi internazionali dedicati alle malattie rare della coagulazione, integrando attività clinica, ricerca e formazione.
