CAR-T: in remissione completa sette bambini con malattie autoimmuni
Si potrebbe affermare che le terapie a base di cellule CAR-T “continuano a sorprendere” con risultati di efficacia insperati nel contrasto a malattie per cui non c’erano alternative di cura o che richiedono un trattamento cronico. Ma chi lavora da anni sulle terapie avanzate punta proprio a tali traguardi poiché è consapevole di far parte di una rivoluzione copernicana. Risultati come quelli descritti pochi giorni fa sulla prestigiosa rivista scientifica Nature Medicine: sette bambini, su otto, affetti da gravi malattie autoimmuni refrattarie ai trattamenti hanno mostrato una remissione clinica completa (l’ottavo sta mostrando importanti e progressivi miglioramenti clinici).
“Con le cellule CAR-T anti-CD19 abbiamo applicato in modo innovativo un approccio di terapia genica, già consolidato nelle leucemie e nei linfomi, a un ambito completamente diverso, cioè quello delle malattie autoimmuni”, spiega Franco Locatelli, responsabile dell’area di Oncoematologia e Terapia Cellulare e Genica del Bambino Gesù. “In queste patologie il bersaglio non è una cellula tumorale, ma i linfociti B cosiddetti auto-reattivi che alimentano l’infiammazione e il danno d’organo. I risultati pubblicati su Nature Medicine, ottenuti su otto pazienti seguiti nel tempo, dimostrano che questo approccio può portare a un controllo profondo e duraturo della malattia, con sospensione completa delle terapie immunosoppressive, un traguardo particolarmente importante in età pediatrica”.
I dati si riferiscono a uno studio clinico avviato dall’istituto di cura e ricerca romano e sono relativi ad otto pazienti (7 femmine e 1 maschio con età tra i 5 e i 17 anni), cinque dei quali trattati con le cellule CAR-T al Bambino Gesù e gli altri tre all’Università di Erlangen, con la cui collaborazione è stato svolto lo studio. I bambini erano affetti da forme particolarmente aggressive di malattie autoimmuni a esordio pediatrico: quattro di loro da lupus eritematoso sistemico (LES), tre da dermatomiosite e l’ultimo da sclerosi sistemica giovanile, una rara malattia autoimmune cronica caratterizzata da infiammazione, vasculopatia, fibrosi del tessuto connettivo, della pelle e degli organi interni. Tutti presentavano una storia clinica complessa, caratterizzata da risposta parziale o solo temporanea a numerosi trattamenti immunosoppressivi, inclusi farmaci biologici diretti contro i linfociti B, e da un grave coinvolgimento di organi vitali, come reni e polmoni, con episodi potenzialmente letali in più di un caso.
